Κύριος υγεία & ιατρική

Φαρμακευτική γενετική

Φαρμακευτική γενετική
Φαρμακευτική γενετική

Βίντεο: Φαρμακευτική ηπατοτοξικότητα - Σ. Ντουράκης 2024, Ιούνιος

Βίντεο: Φαρμακευτική ηπατοτοξικότητα - Σ. Ντουράκης 2024, Ιούνιος
Anonim

Pharming, η παραγωγή φαρμακευτικών προϊόντων που χρησιμοποιούν ζώα ή φυτά που έχουν γενετικά τροποποιηθεί. Η φαρμακευτική είναι μια χρήσιμη εναλλακτική λύση στην παραδοσιακή φαρμακευτική ανάπτυξη, επειδή τα γενετικά τροποποιημένα ζώα και τα φυτά είναι σχετικά φθηνά για παραγωγή και συντήρηση. Επιπλέον, ένας μικρός αριθμός φαρμακευτικών ζώων ή ένα μικρό πεδίο ή θερμοκήπιο φαρμακευτικών φυτών μπορεί να παράγει μεγάλες ποσότητες φαρμακευτικών προϊόντων, όπως ορμόνες, αντισώματα, ένζυμα και εμβόλια. Ωστόσο, παρά τα πλεονεκτήματα αυτά, η φαρμακευτική αγωγή παραμένει αμφιλεγόμενη λόγω ανησυχιών σχετικά με την ασφάλεια των φαρμακευτικών παραγόντων και την παραγωγή τους.

Sir Ian Wilmut: Pharming

Το 1973 ο Wilmut διορίστηκε ανώτερος επιστημονικός αξιωματικός στον Οργανισμό Έρευνας για την Αναπαραγωγή Ζώων (ABRO, μετονομάστηκε Ερευνητικός Σταθμός του Εδιμβούργου

Ένα από τα πρώτα θηλαστικά που δημιουργήθηκαν με επιτυχία για φαρμακευτική αγωγή ήταν ένα πρόβατο με το όνομα Tracy, που γεννήθηκε το 1990 και δημιουργήθηκε από επιστήμονες με επικεφαλής τον Βρετανό αναπτυξιακό βιολόγο Ian Wilmut στο Roslin Institute της Σκωτίας. Το Tracy δημιουργήθηκε από ένα ζυγωτό (ένα μονοκύτταρο γονιμοποιημένο έμβρυο) που γενετικά τροποποιήθηκε μέσω ένεσης DNA για την παραγωγή γάλακτος που περιέχει μεγάλες ποσότητες του ανθρώπινου ενζύμου άλφα-1 αντιτρυψίνη, μια ουσία που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης και του εμφυσήματος. Το 1997 ο ​​Wilmut και οι συνάδελφοί του δημιούργησαν ένα άλλο φαρμακευτικό πρόβατο με το όνομα Polly, έναν κλώνο Poll Dorset που κατασκευάστηκε από πυρηνική μεταφορά χρησιμοποιώντας έναν πυρήνα εμβρυϊκού ινοβλάστη γενετικά κατασκευασμένο για να εκφράσει ένα ανθρώπινο γονίδιο γνωστό ως FIX. Αυτό το γονίδιο κωδικοποιεί μια ουσία που ονομάζεται ανθρώπινος παράγοντας IX, έναν παράγοντα πήξης που εμφανίζεται φυσικά στους περισσότερους ανθρώπους, αλλά απουσιάζει σε άτομα με αιμοφιλία, τα οποία απαιτούν θεραπεία αντικατάστασης με μια θεραπευτική μορφή της ουσίας. Η Polly, μαζί με δύο άλλα πρόβατα που σχεδιάστηκαν για την παραγωγή ανθρώπινου παράγοντα IX που γεννήθηκαν επίσης το 1997, αντιπροσώπευαν μια σημαντική πρόοδο στη φαρμακοποιία.

Ο πρώτος φαρμακευτικός παράγοντας που παρήχθη από ζώα για να λάβει έγκριση για θεραπευτική χρήση ήταν ανασυνδυασμένη ανθρώπινη αντιθρομβίνη (που διατίθεται στο εμπόριο ως ATryn®), ένας παράγοντας που αναστέλλει την πήξη του αίματος και χρησιμοποιείται για την πρόληψη καρδιακής προσβολής και εγκεφαλικού επεισοδίου σε ασθενείς υψηλού κινδύνου. Αυτός ο παράγοντας εκκρίνεται στο γάλα των γενετικά τροποποιημένων αιγών. Στη συνέχεια απομονώνεται και καθαρίζεται από το γάλα, το οποίο υπόκειται σε αυστηρές δοκιμές ασφάλειας, συμπεριλαμβανομένης της ανάλυσης για την παρουσία παθογόνων (ουσιών που προκαλούν ασθένειες).

Μια ποικιλία φυτών, όπως το καλαμπόκι, το ρύζι, οι πατάτες, οι ντομάτες, ο καπνός και η αλφάλφα, έχουν διερευνηθεί για το φαρμακευτικό τους δυναμικό. Τα φυτικά φαρμακευτικά προϊόντα (PMPs) διαφέρουν από τις φυσικώς απαντώμενες θεραπευτικές φυτικές ενώσεις επειδή τα φαρμακευτικά φυτά είναι γενετικά κατασκευασμένα για να εκφράζουν ένα γονίδιο που παράγει μια θεραπευτική ουσία. Αυτός ο παράγοντας διακρίνει επίσης τα φαρμακευτικά φυτά από τα φυτά γενετικά τροποποιημένα για γεωργικούς σκοπούς. Τα PMP μπορούν να εξαχθούν και να καθαριστούν από σπόρους, φύλλα ή κονδύλους, ανάλογα με τον τύπο του φυτού. Ένα παράδειγμα ενός παράγοντα που έχει διερευνηθεί για ταχεία παραγωγή σε φυτά είναι ένα εμβόλιο κατά του H5N1, του ιού που προκαλεί τη γρίπη των πτηνών (γρίπη των πτηνών). Η παραγωγή αυτού του εμβολίου έχει δοκιμαστεί σε πολλά διαφορετικά φυτά, συμπεριλαμβανομένης της μηδικής και του καπνού. Ωστόσο, η ανάγκη για κανονισμούς για την αποτροπή της εισαγωγής PMPs στο περιβάλλον και την προμήθεια τροφίμων έχουν αποδειχθεί σημαντικά εμπόδια στην πρόοδο της φαρμακευτικής φαρμακευτικής αγωγής.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τα μηχανικά ζώα και τα φυτά, ανατρέξτε στο γενετικά τροποποιημένο οργανισμό, τη βιομηχανική και τη γενετική μηχανική.